让血友病儿童拥有梦想 敢闯未来

中国报道讯(黄磊刚 通讯员：穗民宣 报道)2019年4月13日，在第31个世界血友病日来临前，中华慈善总会、北京血友之家罕见病关爱中心、广州市慈善会联合拜耳医药保健有限公司在广州共同举办2019年世界血友病日——“Dare to Dream – 友梦· 敢闯”公益活动，旨在让更多的人了解血友病标准治疗的成效，并让血友病儿童不仅有更多的梦想，更希望他们在医保、慈善、医生及社会多方力量的关爱下能够像正常人一样拥有梦想，敢闯未来。

血友病是一种遗传性的终生性疾病，大部分患者自出生体内就缺少凝血因子，正常人习以为常的触碰就会导致出血，重症患者没有明显外伤也会发生“自发性”出血。85%的患者是缺少凝血因子Ⅷ的A型血友病患者1。长期反复的肌肉、关节出血会造成残疾，严重的出血甚至会死亡。南方医院血液科孙竞教授表示预防治疗是以维持正常关节和肌肉功能、让血友病患者回归正常生活为目标，降低出血频率，延缓关节病变的进展，避免关节的不可逆损伤，从而让患者免于致残。现在预防性治疗费用较高，但能明显减少出血、致残、住院手术、改善生活质量，是一种比按需治疗更具性价比的治疗方案。尤其是对于血友病患儿，预防性治疗将使血友病的管理从 ‘治病救命’转换为‘慢病管理模式’，使患儿可以和正常孩子一样跑闹、生活。”，即使是重度甲型血友病患者，也可以过上几乎和正常人一样的生活。

据介绍，广州市慈善会一直以来高度重视困难群众医疗救助问题，血友病救助项目是市慈善会慈善医疗救助的品牌项目。市慈善会联合中华慈善总会、拜耳医药保健有限公司、南方医院于2011年4月26日启动“为生命续航——血友病儿童援助项目”，为血友病儿童患者提供药品援助，减少其关节损伤的发生，提高生活质量;2015年3月26日，项目启动新模式，救助范围由儿童扩大到成人，并配比一定比例的救助金;2016年1月，项目再次升级，启用一站式结算，优化救助流程，减少救助环节，提高救助效率，实现受助患者“随来随看，随走随结”。在一站式援助外，广州市慈善会还开展了“血友病关爱计划”，提供基因筛查、骨科手术和康复治疗方面的援助，彻底解除血友病患者医疗困难。据统计，项目自启动以来，截至2018年底，援助药品和资金累计3286万元，其中援助药品价值700多万元，救助资金2586万元，累计资助1.4万多人次。

项目实施得到拜耳医药有限公司的大力支持。拜耳长期致力于罕见疾病治疗领域的研究，关注血友病给患者以及他们的家属带来的影响，凭借科学领域专业知识和创新能力开发更多新产品来帮助患者血友病患者。血友病患者群体在政府医保、医院专家、拜耳等企业和市慈善会四方的通力合作下，情况得到很大改善，大家共同帮助血友病患者实现“友梦敢闯”。血友病救助模式也为其他特殊病种专项救助提供了经验借鉴。

全世界约有40万血友病人，且在很大程度上为一种遗传性疾病，而在该遗传性疾病中，形成血凝块所需要的其中一种蛋白质缺失或减少。因子Ⅷ缺失或减少的A型血友病是最常见的血友病类型，目前，A型血友病发病率为每5000名存活男婴中有1例患病。A型血友病可能导致出血时间延长或自发性出血，特别是发生在关节、肌肉或内部器官，长期可导致患者残疾。

责任编辑：孔梓青